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神经干细胞

神经干细胞移植治疗运动神经元疾病

运动神经元病是指脊髓前角、桥脑、延脑运动神经核和锥体束受损害的慢性进展性疾病,临床表现主要以上、下运动神经元性瘫痪为主,受累肌肉萎缩无力。运动神经元病好发于中年人,约占80%,多见于男性,男女之比约为3:1。该病病因不明。慢性病毒感染、免疫功能异常、遗传因素、重金属中毒、营养代谢障碍以及环境等因素均有可能致病。

运动神经元病临床表现:分为下运动神经元型(包括进行性脊肌萎缩症和进行性延髓麻痹),上运动神经元型(原发性侧索硬化症)和混合型(肌萎缩性侧索硬化症)三型。早期只表现为肌萎缩以后才出现锥休束症状,也有的患者病程中只有肌萎缩,极少数患者只表现为缓慢进展的锥体束症状。运动神经元病程及预后:本病为一进行性疾病,但不同类型的病人病程有所不同,即使同一类型病人其进展快慢亦有差异。肌萎缩侧索硬化症平均病程约3年左右,进展快的甚至起病后1年内即可死亡,进展慢的病程有时可达10年以上。成人型脊肌萎缩症一般发展较慢,病程常达10年以上。原发性侧索硬化症临床罕见,一般发展较为缓慢。死亡多因球麻痹,呼吸肌麻痹,合并肺部感染或全身衰竭所致。

运动神经元病的治疗:因病因不明,目前尚无将其治愈的方法。主要治疗包括病因治疗、对症治疗和支持治疗,包括神经保护剂、抗兴奋毒性药物、神经营养因子、抗氧化和自由基清除剂、干细胞和基因治疗等。

运动神经元病病程相对较短,致死率高,现阶段药物治疗疗效尚不能令人满意。干细胞移植治疗对运动神经元病患者带来了希望。从理论上讲,干细胞具有分化成神经元的潜能,可替代受损的运动神经元,而且干细胞能合成并释放多种神经营养因子,对神经元有保护作用。临床以肌萎缩侧索硬化症疗效最好。治疗后症状可以有一定程度的改善,表现为肌颤减少,过高肌张力明显降低,肌力增加明显、肌萎缩减轻,吞咽功能有一定改善,胸部束带感减弱甚至消失、语言更加清晰有力等。少数晚期患者治疗效果欠佳。神经干细胞移植治疗不能从根本上治愈运动神经元病,只能在一定时间内改善患者已有的症状和体征,延缓或阻止疾病的继续发展、延长患者生存时间、提高生活质量。 采用腰穿蛛网膜下腔注射移植。对有明显颅脑病变病灶的患者采用脑立体定向局部病灶内注射术。